Los tratamientos para la hemofilia se dividen en dos tipos según su fuente biológica:

  1. Concentrados de factor de coagulación: Son el tratamiento preferido y se clasifican en dos categorías:

    a) Productos derivados de plasma: Estos se obtienen a partir de sangre humana y son elaborados en instalaciones especializadas. Se tratan para eliminar o inactivar cualquier virus presente en la sangre. Hay dos tipos: los que contienen factor VIII y los que contienen factor IX.

    b) Productos recombinantes: Se producen utilizando células genéticamente diseñadas que portan un gen de factor humano. También están disponibles en variantes de factor VIII y factor IX.

  2. Crioprecipitado: Es otro tratamiento derivado de la sangre, contiene una concentración moderada de factor VIII, pero no de factor IX. Es eficaz para tratar hemorragias articulares y musculares, aunque es menos seguro que los concentrados en términos de contaminación viral. Su almacenamiento y administración son más complicados. Puede elaborarse en instalaciones locales de recolección de sangre.

Otros tratamientos incluyen:

  • Plasma fresco congelado (PFC): Del que se han eliminado los glóbulos rojos, dejando las proteínas sanguíneas y los factores de coagulación. Es menos eficaz que el crioprecipitado para el tratamiento de la hemofilia A debido a que el factor VIII está menos concentrado. Requiere transfusiones de grandes volúmenes de plasma, lo que puede causar sobrecarga circulatoria.

  • Desmopresina (DDAVP): Es una hormona sintética utilizada por personas con hemofilia A leve para estimular la liberación de factor VIII y tratar sangrados menores.

  • Anticuerpos terapéuticos: Son moléculas creadas en laboratorio para tratar diversas enfermedades, incluyendo la hemofilia. Se administran por vía subcutánea.

Un tratamiento específico que se encuentra en el mercado es HEMLIBRA, que fue aprobado por la FDA en 2017 como profilaxis para personas con hemofilia A que tienen inhibidores del factor VIII, y en 2018 como profilaxis para personas sin inhibidores del factor VIII.